Terapie biologiczne w chorobach eozynofilowych umożliwiają uniknięcie konieczności stosowania leków sterydowych o szerokim spektrum działania oraz związanych z nimi powikłań. Dzięki lekom biologicznym pacjenci odzyskują wysoką jakość życia i mogą powrócić do normalnej aktywności rodziny i pracy zawodowej.

W kwietniu tego roku zwiększyła się liczba terapii biologicznych w programie lekowym B.156, lecz wciąż istnieje wiele wyzwań związanych z wdrożeniem programu i wielu pacjentów czeka na możliwość skorzystania z leczenia, zwłaszcza w przypadku chorych z zapaleniem nosa i zatok przynosowych z polipami nosa. Podobnie, leczenie pacjentów z astmą ciężką w ramach programu lekowego B.44 nadal napotyka na bariery systemowe i administracyjne, mimo 10 lat doświadczeń z programem lekowym.

Co powoduje te choroby? W większości przypadków są to eozynofile

Dr Aleksandra Kucharczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii, Immunologii Klinicznej i Chorób Rzadkich WIM w Warszawie wyjaśnia, że eozynofile to komórki układu odpornościowego, które pełnią ważną rolę w obronie organizmu, m.in. w zwalczaniu pasożytów i nowotworów.

Nagromadzenie się eozynofili w organizmie może prowadzić do stanu zapalnego, który powoduje uszkodzenia różnych narządów, takich jak płuca, serce czy nerki.

Eozynofile mogą być odpowiedzialne za różnorodne schorzenia, takie jak przewlekły nieżyt nosa z polipami nosa czy astma eozynofilowa, jak również za bardzo rzadkie choroby, takie jak EGPA (eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń) lub HES (zespół hypereozynofilowy), których przebieg zazwyczaj jest bardzo ciężki – zauważa dr Aleksandra Kucharczyk.

„Na szczęście każdą z tych chorób można już skutecznie leczyć, ponieważ wiemy, że ich podstawową przyczyną jest zwiększone stężenie interleukiny-5 (IL-5). Cytokina ta odpowiada za zwiększoną produkcję, ale też opóźnioną śmierć eozynofilów. Zablokowanie tej ścieżki powoduje wyzdrowienie. Obecnie zarejestrowane są dwie terapie ukierunkowane na IL-5, jedna >>wyłapuje<< to białko i nie dopuszcza do jego działania. Drugi lek blokuje receptor dla interleukiny-5. Nie tylko nie dopuszcza do działania IL-5, ale też znakuje eozynofile w taki sposób, że daje sygnał innym komórkom układu odpornościowego do ich eliminowania” – tłumaczy dr Aleksandra Kucharczyk.

Astma ciężka

Prof. Maciej Kupczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii, UM w Łodzi, prezydent kadencji 2021-2024 Polskiego Towarzystwa Alergologicznego, podkreśla znaczenie terapii biologicznej w leczeniu astmy ciężkiej. Program lekowy zapewnia bezpieczeństwo, skuteczność oraz współpracę pacjenta.

„W ośrodkach specjalistycznych prowadzących leczenie w programie lekowym mamy pod opieką ok. 4 tysięcy pacjentów z astmą ciężką. To stanowi ok. 10 proc. epidemiologicznej grupy pacjentów z astmą ciężką, która kwalifikuje się do tego leczenia i która odniosłaby z niego korzyść” – wylicza prof. Maciej Kupczyk.

Wydaje się, że choć refundacja leczenia jest już dostępna, to nadal istnieje wiele wyzwań związanych z zapewnieniem dostępu do skutecznych i bezpiecznych terapii. Około 60 ośrodków podpisało umowy na realizację programu, w tym kilkanaście wiodących ośrodków obsługujących dużą liczbę pacjentów oraz kilkadziesiąt innych ośrodków, które zapewniają dostęp do leczenia na terenie całego kraju, ale napotykają na trudności w realizacji programu z różnych przyczyn.

Prowadzenie programu lekowego wiąże się z dużym obciążeniem dla ośrodka. Wymaga to zaangażowania personelu, biurokracji oraz olbrzymiej wiedzy medycznej. Niestety, brakuje odpowiedniego finansowania, a dodatkowo istnieją bariery utrudniające wydawanie leku pacjentowi do podania w domu.Program nadal stawiającym wyzwaniem pozostaje również wąskie kryteria włączenia, takie jak: co najmniej dwa zaostrzenia w ciągu roku, potwierdzona astma ciężka, wysokie dawki sterydów wziewnych, konieczność stosowania sterydów systemowych, określony wysoki próg eozynofilii, upośledzenie jakości życia i parametrów spirometrycznych.

Dr Piotr Dąbrowiecki z Kliniki Chorób Wewnętrznych Infekcyjnych i Alergologii WIM oraz przewodniczący Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergie i POChP, zauważa dodatkowe trudności związane z diagnozowaniem.

„W Polsce od pierwszych objawów astmy jak kaszel, świsty oddechowe, uczucie duszności, do rozpoznania mija ponad 7 lat. Średnia europejska to 3,5 roku. Powinniśmy to zmienić. Problem z rozpoznaniem jest spowodowany faktem, że >>astma zmienną jest<>To mam astmę czy nie?<<. Objawy wybudzają chorego w nocy, a mijają wraz z rozpoczęciem dziennej aktywności (…)” – wyjaśnia dr Piotr Dąbrowiecki.

Według niego, zaniedbanie diagnozy choroby i leczenie tylko objawów, takich jak kaszel czy duszność, może prowadzić do poważniejszego rozwoju choroby. Zamiast leczenia objawów, zaleca leczenie przeciwzapalne, aby zatrzymać postęp choroby.

Według dr. Piotra Dąbrowieckiego, w Polsce ponad 4 miliony osób cierpi na objawy astmy, ale tylko około 2,2 miliona jest świadomych swojej choroby i otrzymuje aktywne leczenie. Z tej grupy chorych, tylko 5-10% stanowi pacjentów z astmą ciężką, co daje od 50 do 100 tysięcy osób.

Osoby cierpiące na ciężką astmę doświadczają znacznego pogorszenia jakości życia. Ciągłe zaostrzenia choroby wymuszają nieplanowane wizyty lekarskie i wpływają negatywnie na zdrowie psychiczne, prowadząc do depresji i nerwicy u dużej części chorych. Dodatkowo, ciągłe stosowanie leków ratunkowych i sterydów doustnych może negatywnie wpływać na stan zdrowia. Chorzy często odczuwają napięcie i brak możliwości planowania swojego życia, co sprawia, że uważają, że nie mogą prowadzić „normalnego życia”.

Osoby cierpiące na astmę mogą również cierpieć na przewlekłe zapalenie zatok z polipami nosa, co oznacza, że ich problemy dotyczą nie tylko dolnych, ale także górnych dróg oddechowych.

Polipy nosa

Według dr. Piotra Dąbrowieckiego, polipy nosa występują u około 4% populacji, ale istnieją grupy osób, które są bardziej narażone. Są one najczęstsze u młodych dorosłych i osób w średnim wieku.

„Bardzo cenne uzupełnienie dotychczasowych metod w przypadku ich niepowodzenia stanowi nowa w tej chorobie terapia biologiczna” – podkreśla. „Chodzi o szybki odrost polipów mimo prawidłowego leczenia i stosowania się pacjenta do zaleceń” – mówi ekspertka.

Chorzy z astmą oskrzelową, zwłaszcza tzw. aspirynową, doświadczają reakcji alergicznych na aspirynę i inne niesteroidowe leki przeciwzapalne.

Aktualnie w leczeniu przewlekłego zapalenia zatok z polipami nosa stosowane są zarówno metody zachowawcze, jak i operacyjne.

Leczenie biologiczne jest jedynym sposobem na leczenie przyczyny choroby, czyli blokowanie sygnałów kluczowych interleukin: 4, 5 i 13, które stymulują napływ eozynofilii i innych komórek zapalnych do błony śluzowej nosa i zatok przynosowych, wywołując przewlekły proces zapalny.

Z dniem 1 kwietnia br. został uruchomiony program lekowy skierowany do pacjentów cierpiących na ciężkie postacie zapalenia zatok z towarzyszącymi polipami nosa o podłożu eozynofilowym. Niestety, opóźnienia w procesie podpisywania umów i uruchamiania programu znacznie utrudniają faktyczny dostęp pacjentów do leczenia.

Osoba cierpiąca na tę chorobę musi spełnić wiele kryteriów, w tym nawracające polipy pomimo przeprowadzenia dwóch operacji chirurgicznych, w tym otwarcia co najmniej trzech zatok, w tym sitowia tylnego.

Prof. Wioletta Pietruszewska sugeruje, że warto rozważyć jedną endoskopową operację chirurgiczną, otwierając wszystkie zatoki (tzw. pełny ESS), aby uniknąć konieczności kolejnych zabiegów i ryzyka powikłań dla pacjentów.

Choroby rzadkie bez odpowiedniej opieki

Wzrost liczby eozynofili może być związany z rzadkimi chorobami wielonarządowymi, takimi jak eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń (EGPA) lub zespół hipereozynofilowy (HES).

Choroby o ciężkim przebiegu mogą być śmiertelne, jeśli nie podda się pacjenta odpowiedniemu leczeniu. Eozynofile gromadzą się i mogą powodować uszkodzenia różnych narządów, w tym serca i płuc.

Terapie biologiczne są skutecznym sposobem leczenia, który pozwala uniknąć konieczności stosowania sterydów systemowych, zapobiega rozwojowi choroby i powikłaniom oraz wydłuża i przywraca dobrą jakość życia. Dodatkowo umożliwiają powrót do normalnej aktywności rodzinnej i zawodowej. Niestety, w tym wskazaniu nie są refundowane, co stanowi utrudnienie dla pacjentów.

„Na te terapie celowane bardzo czekamy, bo to właśnie ci pacjenci, ze względu na ciężki przebieg choroby i często bezpośrednie zagrożenie uszkodzenia ważnych dla życia narządów, są obecnie leczeni bardzo toksycznymi lekami, w tym glikokortykosteroidami podawanymi w bardzo dużych dawkach, często równocześnie z terapią immunosupresyjną” – wskazuje dr Aleksandra Kucharczyk.

Nowe podejście do systemu ochrony zdrowia

Dzięki możliwości zastosowania leczenia przyczynowego, tysiące pacjentów z chorobami o podłożu eozynofilowym mogą powrócić do normalnego życia, co przynosi korzyści zarówno dla pacjentów, jak i dla systemu ochrony zdrowia.

„Dostęp do terapii biologicznych w ramach AOS wpisuję się w politykę odwracania piramidy świadczeń zdrowotnych i bez wątpienia wiązałby się z odciążeniem wysokospecjalistycznych ośrodków szpitalnych. Podstawowe narzędzia leżą tutaj w rękach płatnika. Odpowiednia modyfikacja finansowania opieki w programie lekowym może doprowadzić do promowania wydania leku do domu, co jest jednoznaczne z osiągnięciem optymalnego celu terapeutycznego, czyli dobrej kontroli choroby oraz przeniesienia ciężaru opieki do dobrze finansowanych, wyposażonych w niezbędny sprzęt i przeszkolony personel ośrodków AOS” – uważa prof. Maciej Kupczyk.

Źródło dystrybucji: pap-mediaroom.pl

Konferencja skupiła się na zagadnieniach dotyczących poprawy jakości życia pacjentów z ciężką astmą, a także na znaczeniu wczesnej diagnozy w leczeniu tej choroby. Dyskusja wzbudziła wiele ważnych tematów związanych z edukacją i świadomością pacjentów oraz lekarzy, a także możliwościami rozwiązywania tych problemów.

Prof. Maciej Kupczyk, prezydent Polskiego Towarzystwa Alergologicznego i kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii UM w Łodzi, przedstawił pozytywne skutki leczenia biologicznego w astmie ciężkiej w porównaniu do terapii z wykorzystaniem steroidów systemowych, zarówno pod kątem zdrowotnym, jak i społecznym.

„Pacjenci z astmą ciężką wymagają wysokich dawek leków wziewnych, a mimo to mają chorobę niekontrolowaną. Mają nieplanowe wizyty lekarskie, na SOR-ach, hospitalizacje. Koszty pośrednie to zwolnienia lekarskie, absencja w pracy. Wdrożenie optymalnego leczenia astmy ciężkiej jest opłacalne dla systemu” – mówił prof. Maciej Kupczyk.

Należy podkreślić, że w Polsce występuje duża grupa pacjentów z astmą ciężką, która nie jest objęta opieką specjalistyczną. Ci pacjenci często polegają na sterydach systemowych, których nadmierne stosowanie w okresie zaostrzenia choroby może spowodować poważne konsekwencje dla zdrowia. Przykładem są m.in.: zwiększenie ryzyka żylnej choroby zakrzepowej, zatorowości płucnej, zapalenia płuc, osteoporoza, jaskra, zaćma, otyłość i nadciśnienie tętnicze. Niebagatelnym problemem jest też wzrost kosztów leczenia dla całego systemu opieki zdrowotnej.

„Zależy nam, żeby rozpoznać chorobę i włączyć odpowiednie leczenie. Staramy się wyjść z prostymi przekazami do lekarzy-specjalistów, żeby potrafili wcześnie rozpoznać astmę trudną, niekontrolowaną, z częstymi zaostrzeniami” – tłumaczył prof. Maciej Kupczyk.

Według jego opinii, gdy pacjent z astmą oskrzelową otrzyma dwa zastrzyki zawierające sterydy w ciągu roku, jest to sygnał ostrzegawczy, że powinien on udać się do alergologa lub pulmonologa w celu ustalenia dalszego postępowania terapeutycznego, w tym możliwości leczenia biologicznego w ośrodku referencyjnym.

Według jego zdania, gdy pacjent z astmą oskrzelową otrzyma dwa zastrzyki zawierające sterydy w okresie jednego roku, powinien on udać się do alergologa lub pulmonologa, aby przeprowadzić dalszą diagnostykę i uzyskać dostęp do terapii biologicznej w ośrodku referencyjnym.

Jego zdaniem, w przypadku pacjenta z astmą oskrzelową, dwie wstawki sterydów systemowych w ciągu jednego roku powinny stanowić sygnał ostrzegawczy, że potrzebna jest wizyta u alergologa lub pulmonologa, aby rozważyć dalszą diagnostykę i możliwość skorzystania z leczenia biologicznego w ośrodku referencyjnym.

Prof. Maciej Kupczyk wskazuje, że Polskie Towarzystwo Alergologiczne opracowało standardy leczenia biologicznego, w tym mepolizumab, benralizumab, dupilumab i oczekiwany tezepelumab, które są dostępne dla pacjentów.

Prof. Karina Jahnz-Różyk, krajowy konsultant ds. alergologii oraz kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii i Immunologii Klinicznej WIM, wskazuje, że program lekowy B.44 „Leczenie chorych z ciężką postacią astmy” jest odpowiednio ukierunkowany, ale wymaga lepszego rozpoznania.

„Nie potrzeba zmian w samym programie, tylko właściwego rozpoznania choroby. Zanim pacjent dotrze do ośrodka, błąka się po systemie. Wielkim problemem jest choćby odróżnienie astmy trudnej od ciężkiej” – mówiła prof. Karina Jahnz-Różyk.

„Pacjent był u lekarza piętnaście lat temu. Stosuje leki, które wzajemnie się wykluczają, nie potrafi się dobrze inhalować. Bo w przeszłości nie zaopiekowano się nim dobrze” – tłumaczy prof. Karina Jahnz-Różyk.

„Lekarze przyznają, że biurokracja pochłania im najwięcej czasu. W Polsce zaburzony jest balans pomiędzy nadzorem a zaangażowaniem lekarzy w sprawy, które nie są bezpośrednio związane z opieką nad pacjentami. To wymaga zmian” – podkreślał Michał Seweryn.

„Wydawanie pacjentowi leku do domu wydaje się najkorzystniejsze z punktu widzenia systemowego. Choć jest tu pewien problem: z perspektywy pacjenta, który mieszka w dużym mieście, przyjazd po lek do ośrodka jest łatwy, jeśli ma przejechać 200 km z małej miejscowości – już nie” – tłumaczył Michał Seweryn.

Pacjenci, u których choroba astmy ciężkiej rozwinęła się w nieleczonej postaci, mogą zawdzięczać to brakowi właściwej diagnozy wiele lat temu.

W ocenie dr n. ekon. Michała Seweryna, prezesa EconMed Europe, program lekowy B.44 naraża pacjentów na niepotrzebną biurokrację.

Proponuje on zastosowanie terapii domowej jako bardziej korzystnego rozwiązania.

Dr n. med. Piotr Dąbrowiecki, przewodniczący Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergię i POChP, Klinika Chorób Infekcyjnych i Alergologii WIM, zwraca uwagę na fakt, że lekarze często niedostrzegają sygnałów alarmowych, wysyłanych przez astmę ciężką.

Polscy pacjenci z astmą ciężką, u których choroba rozwinęła się do nieleczonych postaci, w dużej mierze są wynikiem błędnej diagnozy sprzed lat.

Dr n. ekon. Michał Seweryn, prezes EconMed Europe, uważa, że wprowadzona przez program B.44 biurokracja jest zbyt duża i niekorzystna dla pacjentów.

Rozwiązaniem, jak sugeruje, jest zastosowanie terapii domowych.

Dr n. med. Piotr Dąbrowiecki, przewodniczący Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergię i POChP, Klinika Chorób Infekcyjnych i Alergologii WIM, zwraca uwagę na często niedostrzegane przez lekarzy sygnały alarmowe, wysyłane przez astmę ciężką.

Brak właściwej diagnozy wiele lat temu, często jest przyczyną dalszego rozwoju astmy ciężkiej u polskich pacjentów.

„Większość lekarzy toleruje fakt, że pacjenci zbyt często sięgają po leki ratunkowe. A przecież biorąc je w nadmiarze, daje nam informację, że dzieje się z nim coś złego. Należy pamiętać, że każdy pacjent, któremu wypisujemy trzecie opakowanie leku ratunkowego, wymaga większej uwagi” – podkreślał Piotr Dąbrowiecki.

„Dzięki temu rozwiązaniu lekarz otrzymuje z systemu informację, że pacjent, który przyszedł na wizytę, może mieć astmę ciężką i należałoby go skierować do specjalistycznego ośrodka leczenia” – tłumaczył Piotr Dąbrowiecki.

„Chciałabym, żeby te osoby dowiedziały się, że leczenie biologiczne jest dostępne, skuteczne i ma spektakularne efekty. Chodzi nie tylko o dotkniętych chorobą, ale również ich bliskich” – mówiła Katarzyna Kunert.

„Sterydy zmieniły mnie fizycznie i rozwaliły psychicznie. Lek ratunkowy był ze mną zawsze, także w nocy przy łóżku. W każdym pomieszczeniu miałem nebulizator. To nie jest tylko moja choroba, ale także mojej mamy, siostry i całej rodziny” – mówił Krzysztof Szyperek.

„Teraz jest inaczej. Nie biorę już sterydów. Leki biologiczne pozwalają mi odzyskać wiarę w życie. Szkoda, że nie urodziłem się piętnaście lat wcześniej, bo miałbym dostęp do tego leczenia” – mówił Krzysztof Szyperek.

„Dziś nie wziąłem ze sobą inhalatora, nie wiem nawet, gdzie jest”.

Źródło: pap-mediaroom.pl