Terapie biologiczne w chorobach eozynofilowych umożliwiają uniknięcie konieczności stosowania leków sterydowych o szerokim spektrum działania oraz związanych z nimi powikłań. Dzięki lekom biologicznym pacjenci odzyskują wysoką jakość życia i mogą powrócić do normalnej aktywności rodziny i pracy zawodowej.

W kwietniu tego roku zwiększyła się liczba terapii biologicznych w programie lekowym B.156, lecz wciąż istnieje wiele wyzwań związanych z wdrożeniem programu i wielu pacjentów czeka na możliwość skorzystania z leczenia, zwłaszcza w przypadku chorych z zapaleniem nosa i zatok przynosowych z polipami nosa. Podobnie, leczenie pacjentów z astmą ciężką w ramach programu lekowego B.44 nadal napotyka na bariery systemowe i administracyjne, mimo 10 lat doświadczeń z programem lekowym.

Co powoduje te choroby? W większości przypadków są to eozynofile

Dr Aleksandra Kucharczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii, Immunologii Klinicznej i Chorób Rzadkich WIM w Warszawie wyjaśnia, że eozynofile to komórki układu odpornościowego, które pełnią ważną rolę w obronie organizmu, m.in. w zwalczaniu pasożytów i nowotworów.

Nagromadzenie się eozynofili w organizmie może prowadzić do stanu zapalnego, który powoduje uszkodzenia różnych narządów, takich jak płuca, serce czy nerki.

Eozynofile mogą być odpowiedzialne za różnorodne schorzenia, takie jak przewlekły nieżyt nosa z polipami nosa czy astma eozynofilowa, jak również za bardzo rzadkie choroby, takie jak EGPA (eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń) lub HES (zespół hypereozynofilowy), których przebieg zazwyczaj jest bardzo ciężki – zauważa dr Aleksandra Kucharczyk.

„Na szczęście każdą z tych chorób można już skutecznie leczyć, ponieważ wiemy, że ich podstawową przyczyną jest zwiększone stężenie interleukiny-5 (IL-5). Cytokina ta odpowiada za zwiększoną produkcję, ale też opóźnioną śmierć eozynofilów. Zablokowanie tej ścieżki powoduje wyzdrowienie. Obecnie zarejestrowane są dwie terapie ukierunkowane na IL-5, jedna >>wyłapuje<< to białko i nie dopuszcza do jego działania. Drugi lek blokuje receptor dla interleukiny-5. Nie tylko nie dopuszcza do działania IL-5, ale też znakuje eozynofile w taki sposób, że daje sygnał innym komórkom układu odpornościowego do ich eliminowania” – tłumaczy dr Aleksandra Kucharczyk.

Astma ciężka

Prof. Maciej Kupczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii, UM w Łodzi, prezydent kadencji 2021-2024 Polskiego Towarzystwa Alergologicznego, podkreśla znaczenie terapii biologicznej w leczeniu astmy ciężkiej. Program lekowy zapewnia bezpieczeństwo, skuteczność oraz współpracę pacjenta.

„W ośrodkach specjalistycznych prowadzących leczenie w programie lekowym mamy pod opieką ok. 4 tysięcy pacjentów z astmą ciężką. To stanowi ok. 10 proc. epidemiologicznej grupy pacjentów z astmą ciężką, która kwalifikuje się do tego leczenia i która odniosłaby z niego korzyść” – wylicza prof. Maciej Kupczyk.

Wydaje się, że choć refundacja leczenia jest już dostępna, to nadal istnieje wiele wyzwań związanych z zapewnieniem dostępu do skutecznych i bezpiecznych terapii. Około 60 ośrodków podpisało umowy na realizację programu, w tym kilkanaście wiodących ośrodków obsługujących dużą liczbę pacjentów oraz kilkadziesiąt innych ośrodków, które zapewniają dostęp do leczenia na terenie całego kraju, ale napotykają na trudności w realizacji programu z różnych przyczyn.

Prowadzenie programu lekowego wiąże się z dużym obciążeniem dla ośrodka. Wymaga to zaangażowania personelu, biurokracji oraz olbrzymiej wiedzy medycznej. Niestety, brakuje odpowiedniego finansowania, a dodatkowo istnieją bariery utrudniające wydawanie leku pacjentowi do podania w domu.Program nadal stawiającym wyzwaniem pozostaje również wąskie kryteria włączenia, takie jak: co najmniej dwa zaostrzenia w ciągu roku, potwierdzona astma ciężka, wysokie dawki sterydów wziewnych, konieczność stosowania sterydów systemowych, określony wysoki próg eozynofilii, upośledzenie jakości życia i parametrów spirometrycznych.

Dr Piotr Dąbrowiecki z Kliniki Chorób Wewnętrznych Infekcyjnych i Alergologii WIM oraz przewodniczący Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergie i POChP, zauważa dodatkowe trudności związane z diagnozowaniem.

„W Polsce od pierwszych objawów astmy jak kaszel, świsty oddechowe, uczucie duszności, do rozpoznania mija ponad 7 lat. Średnia europejska to 3,5 roku. Powinniśmy to zmienić. Problem z rozpoznaniem jest spowodowany faktem, że >>astma zmienną jest<>To mam astmę czy nie?<<. Objawy wybudzają chorego w nocy, a mijają wraz z rozpoczęciem dziennej aktywności (…)” – wyjaśnia dr Piotr Dąbrowiecki.

Według niego, zaniedbanie diagnozy choroby i leczenie tylko objawów, takich jak kaszel czy duszność, może prowadzić do poważniejszego rozwoju choroby. Zamiast leczenia objawów, zaleca leczenie przeciwzapalne, aby zatrzymać postęp choroby.

Według dr. Piotra Dąbrowieckiego, w Polsce ponad 4 miliony osób cierpi na objawy astmy, ale tylko około 2,2 miliona jest świadomych swojej choroby i otrzymuje aktywne leczenie. Z tej grupy chorych, tylko 5-10% stanowi pacjentów z astmą ciężką, co daje od 50 do 100 tysięcy osób.

Osoby cierpiące na ciężką astmę doświadczają znacznego pogorszenia jakości życia. Ciągłe zaostrzenia choroby wymuszają nieplanowane wizyty lekarskie i wpływają negatywnie na zdrowie psychiczne, prowadząc do depresji i nerwicy u dużej części chorych. Dodatkowo, ciągłe stosowanie leków ratunkowych i sterydów doustnych może negatywnie wpływać na stan zdrowia. Chorzy często odczuwają napięcie i brak możliwości planowania swojego życia, co sprawia, że uważają, że nie mogą prowadzić „normalnego życia”.

Osoby cierpiące na astmę mogą również cierpieć na przewlekłe zapalenie zatok z polipami nosa, co oznacza, że ich problemy dotyczą nie tylko dolnych, ale także górnych dróg oddechowych.

Polipy nosa

Według dr. Piotra Dąbrowieckiego, polipy nosa występują u około 4% populacji, ale istnieją grupy osób, które są bardziej narażone. Są one najczęstsze u młodych dorosłych i osób w średnim wieku.

„Bardzo cenne uzupełnienie dotychczasowych metod w przypadku ich niepowodzenia stanowi nowa w tej chorobie terapia biologiczna” – podkreśla. „Chodzi o szybki odrost polipów mimo prawidłowego leczenia i stosowania się pacjenta do zaleceń” – mówi ekspertka.

Chorzy z astmą oskrzelową, zwłaszcza tzw. aspirynową, doświadczają reakcji alergicznych na aspirynę i inne niesteroidowe leki przeciwzapalne.

Aktualnie w leczeniu przewlekłego zapalenia zatok z polipami nosa stosowane są zarówno metody zachowawcze, jak i operacyjne.

Leczenie biologiczne jest jedynym sposobem na leczenie przyczyny choroby, czyli blokowanie sygnałów kluczowych interleukin: 4, 5 i 13, które stymulują napływ eozynofilii i innych komórek zapalnych do błony śluzowej nosa i zatok przynosowych, wywołując przewlekły proces zapalny.

Z dniem 1 kwietnia br. został uruchomiony program lekowy skierowany do pacjentów cierpiących na ciężkie postacie zapalenia zatok z towarzyszącymi polipami nosa o podłożu eozynofilowym. Niestety, opóźnienia w procesie podpisywania umów i uruchamiania programu znacznie utrudniają faktyczny dostęp pacjentów do leczenia.

Osoba cierpiąca na tę chorobę musi spełnić wiele kryteriów, w tym nawracające polipy pomimo przeprowadzenia dwóch operacji chirurgicznych, w tym otwarcia co najmniej trzech zatok, w tym sitowia tylnego.

Prof. Wioletta Pietruszewska sugeruje, że warto rozważyć jedną endoskopową operację chirurgiczną, otwierając wszystkie zatoki (tzw. pełny ESS), aby uniknąć konieczności kolejnych zabiegów i ryzyka powikłań dla pacjentów.

Choroby rzadkie bez odpowiedniej opieki

Wzrost liczby eozynofili może być związany z rzadkimi chorobami wielonarządowymi, takimi jak eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń (EGPA) lub zespół hipereozynofilowy (HES).

Choroby o ciężkim przebiegu mogą być śmiertelne, jeśli nie podda się pacjenta odpowiedniemu leczeniu. Eozynofile gromadzą się i mogą powodować uszkodzenia różnych narządów, w tym serca i płuc.

Terapie biologiczne są skutecznym sposobem leczenia, który pozwala uniknąć konieczności stosowania sterydów systemowych, zapobiega rozwojowi choroby i powikłaniom oraz wydłuża i przywraca dobrą jakość życia. Dodatkowo umożliwiają powrót do normalnej aktywności rodzinnej i zawodowej. Niestety, w tym wskazaniu nie są refundowane, co stanowi utrudnienie dla pacjentów.

„Na te terapie celowane bardzo czekamy, bo to właśnie ci pacjenci, ze względu na ciężki przebieg choroby i często bezpośrednie zagrożenie uszkodzenia ważnych dla życia narządów, są obecnie leczeni bardzo toksycznymi lekami, w tym glikokortykosteroidami podawanymi w bardzo dużych dawkach, często równocześnie z terapią immunosupresyjną” – wskazuje dr Aleksandra Kucharczyk.

Nowe podejście do systemu ochrony zdrowia

Dzięki możliwości zastosowania leczenia przyczynowego, tysiące pacjentów z chorobami o podłożu eozynofilowym mogą powrócić do normalnego życia, co przynosi korzyści zarówno dla pacjentów, jak i dla systemu ochrony zdrowia.

„Dostęp do terapii biologicznych w ramach AOS wpisuję się w politykę odwracania piramidy świadczeń zdrowotnych i bez wątpienia wiązałby się z odciążeniem wysokospecjalistycznych ośrodków szpitalnych. Podstawowe narzędzia leżą tutaj w rękach płatnika. Odpowiednia modyfikacja finansowania opieki w programie lekowym może doprowadzić do promowania wydania leku do domu, co jest jednoznaczne z osiągnięciem optymalnego celu terapeutycznego, czyli dobrej kontroli choroby oraz przeniesienia ciężaru opieki do dobrze finansowanych, wyposażonych w niezbędny sprzęt i przeszkolony personel ośrodków AOS” – uważa prof. Maciej Kupczyk.

Źródło dystrybucji: pap-mediaroom.pl

Eozynofile są komórkami układu odpornościowego, które mają ważną rolę w obronie organizmu przed pasożytami i nowotworami. Jednakże, w niektórych przypadkach, ich liczba może gwałtownie wzrosnąć z niewiadomych przyczyn. To prowadzi do stanu zapalnego, w którym eozynofile atakują różne tkanki, takie jak płuca, serce czy nerki, co może powodować poważne i życie zagrażające choroby.

„Czasem dochodzi do niekontrolowanego wzrostu liczby komórek. Eozynofile mogą odpowiadać za wiele różnych schorzeń. Relatywnie często występuje przewlekły nieżyt nosa z polipami nosa czy astma eozynofilowa. Mogą być jednak także przyczyną występujących bardzo rzadko chorób, takich jak EGPA (eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń) lub HES (zespół hypereozynofilowy) – choroby rzadkie, których przebieg zazwyczaj jest bardzo ciężki” – wyjaśnia dr Aleksandra Kucharczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii, Immunologii Klinicznej i Chorób Rzadkich WIM PIB.

„Częstość hospitalizacji, powikłania po leczeniu lekami sterydowymi, nieustanne zmęczenie, obciążenie psychiczne – tak choroby przewlekłe eliminują z życia” – mówi lek. med. Grzegorz Baczewski, członek rady Fundacji Centrum Walki z Alergią.

Specjaliści uważają, że choroby eozynofilowe znacząco obniżają jakość życia pacjentów i często uniemożliwiają pracę zawodową.

Dr Aleksandra Kucharczyk zauważa, że dotychczasowe leczenie sterydami systemowymi wiązało się z powikłaniami. Dzięki nowym terapiom biologicznym, możliwe jest celowane działanie na odpowiednie obszary, przywracając pacjentom lepszą jakość życia i umożliwiając powrót do normalnego życia rodzinno-zawodowego.

Agnieszka Kustos (39 lat) cierpiała na przewlekłe zapalenie zatok przynosowych z polipami nosa (PZZPzPN) oraz astmę i alergię na NLPZ, aspirynę i pyłki traw przez prawie 20 lat. Ostateczna diagnoza PZZPzPN została postawiona w 2019 roku po wielu latach badań, a choroba ma podłoże eozynofilowe. Poddała się czterem bolesnym operacjom usunięcia polipów nosa, co bardzo ją obciążyło psychicznie.

„Po rozpoczęciu leczenia biologicznego poczułam się tak, jakbym wygrała los na loterii. Polipy się cofnęły, zaczęłam mieć bardzo dobrą wydolność płuc, zaczęłam regularnie ćwiczyć, biegać na bieżni, jeździć na rowerze. Poprawiła się dzięki leczeniu jakość mojego życia” – opowiada pani Agnieszka Kustos.

Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji Ministerstwa Zdrowia, podkreśla osiągnięcia ministerstwa w leczeniu chorób o podłożu eozynofilowym. Wprowadzono nowe terapie lekowe, a programy lekowe B.44. i B.156. skupiają się na ciężkiej astmie oraz zapaleniu nosa i zatok z polipami nosa.

Niedawno uruchomiono program B.156., który dopiero zaczyna wdrażać pacjentów do leczenia w Polsce, co jest kolejnym krokiem w poprawie opieki nad pacjentami z chorobami eozynofilowymi.

„Modelowo wszyscy chorzy powinni mieścić się w ramach terapii lekowych, jednak w szczególnych przypadkach możliwa jest refundacja w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych >>RDTL<<” – wyjaśniał Mateusz Oczkowski.

Prof. Maciej Kupczyk, prezydent Polskiego Towarzystwa Alergologicznego na kadencję 2021-2024 i specjalista z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii przy UM w Łodzi, poinformował, że około 4 tysięcy pacjentów z astmą ciężką znajduje się obecnie pod opieką ośrodków specjalistycznych prowadzących leczenie w programie lekowym. Jest to około 10 proc. wszystkich pacjentów z astmą ciężką, którzy mogliby skorzystać z tego rodzaju terapii – zauważa prof. Kupczyk.

Prof. Maciej Kupczyk, prezydent Polskiego Towarzystwa Alergologicznego na kadencję 2021-2024 oraz specjalista z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii przy UM w Łodzi, poinformował, że około 4 tysięcy pacjentów z astmą ciężką znajduje się obecnie pod opieką ośrodków specjalistycznych prowadzących leczenie w programie lekowym. Jest to około 10 proc. wszystkich pacjentów z astmą ciężką, którzy mogliby skorzystać z tego rodzaju terapii – zauważa prof. Kupczyk.

Profesor zauważa, że chociaż refundacja leczenia jest krokiem w dobrą stronę, to nadal wiele jest do zrobienia w kwestii zapewnienia dostępu do skutecznych i bezpiecznych terapii. Około 60 ośrodków podpisało umowy na realizację programu, w tym kilkanaście wiodących ośrodków, obsługujących dużą liczbę pacjentów, oraz kilkadziesiąt innych ośrodków, które powinny zapewnić dostęp do leczenia na terenie całego kraju, jednak napotykają na trudności w realizacji programu z różnych powodów.

„Prowadzenie programu lekowego jest bardzo obciążające dla ośrodka. Wiąże się z biurokracją, wymaga olbrzymiej wiedzy medycznej, zaangażowania personelu, a za tym powinno iść odpowiednie finansowanie, którego obecnie nie ma. Są też bariery utrudniające wydawanie leku pacjentowi do podania w domu” – mówi prof. Maciej Kupczyk.

Przewodniczący Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergię i POChP, dr hab. Piotr Dąbrowiecki, zauważa, że opieka ambulatoryjna nie jest odpowiednio wyceniana w porównaniu do hospitalizacji.

„Ambulatorium pozwala przyjąć więcej pacjentów. Jednak ważna jest kwestia wyceny usług. Czas poświęcony na wizycie chorobom o podłożu eozynofilowym to nawet godzina, czyli 3-4 wizyty z innymi chorobami, bo obsługa pacjenta musi być kompleksowa i uwzględniać inne towarzyszące schorzenia. Czasem bardziej opłacalne jest wzięcie czterech innych pacjentów” – zauważa dr hab. Piotr Dąbrowiecki.

Według prof. Macieja Kupczyka, umożliwienie terapii biologicznych w ramach ambulatoryjnej opieki specjalistycznej (AOS) jest zgodne z polityką odwracania piramidy świadczeń zdrowotnych i bez wątpienia mogłoby przynieść ulgę wysokospecjalistycznym ośrodkom szpitalnym.

„Podstawowe narzędzia leżą tutaj w rękach płatnika. Odpowiednia modyfikacja finansowania opieki w programie lekowym może doprowadzić do promowania wydania leku do domu, co jest jednoznaczne z osiągnięciem optymalnego celu terapeutycznego, czyli dobrej kontroli choroby oraz przeniesienia ciężaru opieki do dobrze finansowanych, wyposażonych w niezbędny sprzęt i przeszkolony personel ośrodków AOS” – uważa prof. Maciej Kupczyk.

Według klinicystów, nowy program lekowy B.156 ma ograniczenia dotyczące sposobu zakwalifikowania się do terapii biologicznej. Aby pacjent mógł skorzystać z tej formy leczenia, musi spełnić szereg kryteriów, w tym m.in. doświadczać nawrotów polipów pomimo przynajmniej dwóch operacji chirurgicznych, które obejmują otwarcie co najmniej trzech zatok, w tym sitowia tylnego, co jest wyjątkowo obciążające dla pacjentów.

Według prof. Wioletty Pietruszewskiej z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, możliwe jest rozważenie jednej endoskopowej operacji chirurgicznej z otwarciem wszystkich zatok, tzw. pełnego ESS, aby uniknąć konieczności kolejnych zabiegów i ryzyka powikłań.

„Wreszcie mamy dobre narzędzia do leczenia. Możemy pacjentom, którzy byli wielokrotnie operowani, zmienić warunki życia” – przekonuje prof. Wioletta Pietruszewska.

Specjaliści tłumaczą, że wysoka liczba eozynofili może również być związana z rzadkimi chorobami wielonarządowymi, takimi jak eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń (EGPA) lub zespół hipereozynofilowy (HES).

Te choroby mają poważne konsekwencje i mogą prowadzić do śmierci, jeśli nie podda się pacjenta odpowiedniemu leczeniu. Eozynofile gromadzą się i mogą uszkadzać różne narządy, takie jak serce czy płuca.

„Niezaopiekowana pod kątem tych nowoczesnych terapii pozostaje grupa pacjentów chorych na EGPA oraz HES. Na terapie celowane bardzo czekamy, bo to właśnie ci pacjenci, ze względu na ciężki przebieg choroby i często bezpośrednie zagrożenie uszkodzenia ważnych dla życia narządów, są obecnie leczeni bardzo toksycznymi lekami, w tym glikokortykosteroidami podawanymi w bardzo dużych dawkach, często równocześnie z terapią immunosupresyjną” – wskazuje dr Aleksandra Kucharczyk.

„Nowoczesne refundowane terapie biologiczne wpisują się w prawo dostępu pacjenta do świadczeń zgodnych z aktualną wiedzą medyczną. Wszystko idzie in plus” – podsumowała Marzanna Bieńkowska, zastępca dyr. Departamentu współpracy biura Rzecznika Praw Pacjenta.

Wiadomości dystrybuowane przez: pap-mediaroom.pl