Astma ciężka i polipy nosa to choroby o podłożu eozynofilowym, które znacząco pogarszają jakość życia chorych i mogą prowadzić do niepełnosprawności. Mimo że istnieją skuteczne metody diagnozowania i leczenia, nie wszystkim pacjentom udaje się skorzystać z nich. Chociaż leczenie biologiczne jest gwarantowane w ramach programów lekowych, wciąż istnieją wyzwania związane z jego dostępnością. Pacjenci cierpiący na rzadkie choroby związane z eozynofilami również czekają na gwarancję skutecznego leczenia.
Terapie biologiczne w chorobach eozynofilowych umożliwiają uniknięcie konieczności stosowania leków sterydowych o szerokim spektrum działania oraz związanych z nimi powikłań. Dzięki lekom biologicznym pacjenci odzyskują wysoką jakość życia i mogą powrócić do normalnej aktywności rodziny i pracy zawodowej.
W kwietniu tego roku zwiększyła się liczba terapii biologicznych w programie lekowym B.156, lecz wciąż istnieje wiele wyzwań związanych z wdrożeniem programu i wielu pacjentów czeka na możliwość skorzystania z leczenia, zwłaszcza w przypadku chorych z zapaleniem nosa i zatok przynosowych z polipami nosa. Podobnie, leczenie pacjentów z astmą ciężką w ramach programu lekowego B.44 nadal napotyka na bariery systemowe i administracyjne, mimo 10 lat doświadczeń z programem lekowym.
Co powoduje te choroby? W większości przypadków są to eozynofile
Dr Aleksandra Kucharczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Pneumonologii, Alergologii, Immunologii Klinicznej i Chorób Rzadkich WIM w Warszawie wyjaśnia, że eozynofile to komórki układu odpornościowego, które pełnią ważną rolę w obronie organizmu, m.in. w zwalczaniu pasożytów i nowotworów.
Nagromadzenie się eozynofili w organizmie może prowadzić do stanu zapalnego, który powoduje uszkodzenia różnych narządów, takich jak płuca, serce czy nerki.
Eozynofile mogą być odpowiedzialne za różnorodne schorzenia, takie jak przewlekły nieżyt nosa z polipami nosa czy astma eozynofilowa, jak również za bardzo rzadkie choroby, takie jak EGPA (eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń) lub HES (zespół hypereozynofilowy), których przebieg zazwyczaj jest bardzo ciężki – zauważa dr Aleksandra Kucharczyk.
„Na szczęście każdą z tych chorób można już skutecznie leczyć, ponieważ wiemy, że ich podstawową przyczyną jest zwiększone stężenie interleukiny-5 (IL-5). Cytokina ta odpowiada za zwiększoną produkcję, ale też opóźnioną śmierć eozynofilów. Zablokowanie tej ścieżki powoduje wyzdrowienie. Obecnie zarejestrowane są dwie terapie ukierunkowane na IL-5, jedna >>wyłapuje<< to białko i nie dopuszcza do jego działania. Drugi lek blokuje receptor dla interleukiny-5. Nie tylko nie dopuszcza do działania IL-5, ale też znakuje eozynofile w taki sposób, że daje sygnał innym komórkom układu odpornościowego do ich eliminowania” – tłumaczy dr Aleksandra Kucharczyk.
Astma ciężka
Prof. Maciej Kupczyk z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii, UM w Łodzi, prezydent kadencji 2021-2024 Polskiego Towarzystwa Alergologicznego, podkreśla znaczenie terapii biologicznej w leczeniu astmy ciężkiej. Program lekowy zapewnia bezpieczeństwo, skuteczność oraz współpracę pacjenta.
„W ośrodkach specjalistycznych prowadzących leczenie w programie lekowym mamy pod opieką ok. 4 tysięcy pacjentów z astmą ciężką. To stanowi ok. 10 proc. epidemiologicznej grupy pacjentów z astmą ciężką, która kwalifikuje się do tego leczenia i która odniosłaby z niego korzyść” – wylicza prof. Maciej Kupczyk.
Wydaje się, że choć refundacja leczenia jest już dostępna, to nadal istnieje wiele wyzwań związanych z zapewnieniem dostępu do skutecznych i bezpiecznych terapii. Około 60 ośrodków podpisało umowy na realizację programu, w tym kilkanaście wiodących ośrodków obsługujących dużą liczbę pacjentów oraz kilkadziesiąt innych ośrodków, które zapewniają dostęp do leczenia na terenie całego kraju, ale napotykają na trudności w realizacji programu z różnych przyczyn.
Prowadzenie programu lekowego wiąże się z dużym obciążeniem dla ośrodka. Wymaga to zaangażowania personelu, biurokracji oraz olbrzymiej wiedzy medycznej. Niestety, brakuje odpowiedniego finansowania, a dodatkowo istnieją bariery utrudniające wydawanie leku pacjentowi do podania w domu.Program nadal stawiającym wyzwaniem pozostaje również wąskie kryteria włączenia, takie jak: co najmniej dwa zaostrzenia w ciągu roku, potwierdzona astma ciężka, wysokie dawki sterydów wziewnych, konieczność stosowania sterydów systemowych, określony wysoki próg eozynofilii, upośledzenie jakości życia i parametrów spirometrycznych.
Dr Piotr Dąbrowiecki z Kliniki Chorób Wewnętrznych Infekcyjnych i Alergologii WIM oraz przewodniczący Polskiej Federacji Stowarzyszeń Chorych na Astmę, Alergie i POChP, zauważa dodatkowe trudności związane z diagnozowaniem.
„W Polsce od pierwszych objawów astmy jak kaszel, świsty oddechowe, uczucie duszności, do rozpoznania mija ponad 7 lat. Średnia europejska to 3,5 roku. Powinniśmy to zmienić. Problem z rozpoznaniem jest spowodowany faktem, że >>astma zmienną jest<>To mam astmę czy nie?<<. Objawy wybudzają chorego w nocy, a mijają wraz z rozpoczęciem dziennej aktywności (…)” – wyjaśnia dr Piotr Dąbrowiecki.
Według niego, zaniedbanie diagnozy choroby i leczenie tylko objawów, takich jak kaszel czy duszność, może prowadzić do poważniejszego rozwoju choroby. Zamiast leczenia objawów, zaleca leczenie przeciwzapalne, aby zatrzymać postęp choroby.
Według dr. Piotra Dąbrowieckiego, w Polsce ponad 4 miliony osób cierpi na objawy astmy, ale tylko około 2,2 miliona jest świadomych swojej choroby i otrzymuje aktywne leczenie. Z tej grupy chorych, tylko 5-10% stanowi pacjentów z astmą ciężką, co daje od 50 do 100 tysięcy osób.
Osoby cierpiące na ciężką astmę doświadczają znacznego pogorszenia jakości życia. Ciągłe zaostrzenia choroby wymuszają nieplanowane wizyty lekarskie i wpływają negatywnie na zdrowie psychiczne, prowadząc do depresji i nerwicy u dużej części chorych. Dodatkowo, ciągłe stosowanie leków ratunkowych i sterydów doustnych może negatywnie wpływać na stan zdrowia. Chorzy często odczuwają napięcie i brak możliwości planowania swojego życia, co sprawia, że uważają, że nie mogą prowadzić „normalnego życia”.
Osoby cierpiące na astmę mogą również cierpieć na przewlekłe zapalenie zatok z polipami nosa, co oznacza, że ich problemy dotyczą nie tylko dolnych, ale także górnych dróg oddechowych.
Polipy nosa
Według dr. Piotra Dąbrowieckiego, polipy nosa występują u około 4% populacji, ale istnieją grupy osób, które są bardziej narażone. Są one najczęstsze u młodych dorosłych i osób w średnim wieku.
„Bardzo cenne uzupełnienie dotychczasowych metod w przypadku ich niepowodzenia stanowi nowa w tej chorobie terapia biologiczna” – podkreśla. „Chodzi o szybki odrost polipów mimo prawidłowego leczenia i stosowania się pacjenta do zaleceń” – mówi ekspertka.
Chorzy z astmą oskrzelową, zwłaszcza tzw. aspirynową, doświadczają reakcji alergicznych na aspirynę i inne niesteroidowe leki przeciwzapalne.
Aktualnie w leczeniu przewlekłego zapalenia zatok z polipami nosa stosowane są zarówno metody zachowawcze, jak i operacyjne.
Leczenie biologiczne jest jedynym sposobem na leczenie przyczyny choroby, czyli blokowanie sygnałów kluczowych interleukin: 4, 5 i 13, które stymulują napływ eozynofilii i innych komórek zapalnych do błony śluzowej nosa i zatok przynosowych, wywołując przewlekły proces zapalny.
Z dniem 1 kwietnia br. został uruchomiony program lekowy skierowany do pacjentów cierpiących na ciężkie postacie zapalenia zatok z towarzyszącymi polipami nosa o podłożu eozynofilowym. Niestety, opóźnienia w procesie podpisywania umów i uruchamiania programu znacznie utrudniają faktyczny dostęp pacjentów do leczenia.
Osoba cierpiąca na tę chorobę musi spełnić wiele kryteriów, w tym nawracające polipy pomimo przeprowadzenia dwóch operacji chirurgicznych, w tym otwarcia co najmniej trzech zatok, w tym sitowia tylnego.
Prof. Wioletta Pietruszewska sugeruje, że warto rozważyć jedną endoskopową operację chirurgiczną, otwierając wszystkie zatoki (tzw. pełny ESS), aby uniknąć konieczności kolejnych zabiegów i ryzyka powikłań dla pacjentów.
Choroby rzadkie bez odpowiedniej opieki
Wzrost liczby eozynofili może być związany z rzadkimi chorobami wielonarządowymi, takimi jak eozynofilowa ziarniniakowatość z zapaleniem naczyń (EGPA) lub zespół hipereozynofilowy (HES).
Choroby o ciężkim przebiegu mogą być śmiertelne, jeśli nie podda się pacjenta odpowiedniemu leczeniu. Eozynofile gromadzą się i mogą powodować uszkodzenia różnych narządów, w tym serca i płuc.
Terapie biologiczne są skutecznym sposobem leczenia, który pozwala uniknąć konieczności stosowania sterydów systemowych, zapobiega rozwojowi choroby i powikłaniom oraz wydłuża i przywraca dobrą jakość życia. Dodatkowo umożliwiają powrót do normalnej aktywności rodzinnej i zawodowej. Niestety, w tym wskazaniu nie są refundowane, co stanowi utrudnienie dla pacjentów.
„Na te terapie celowane bardzo czekamy, bo to właśnie ci pacjenci, ze względu na ciężki przebieg choroby i często bezpośrednie zagrożenie uszkodzenia ważnych dla życia narządów, są obecnie leczeni bardzo toksycznymi lekami, w tym glikokortykosteroidami podawanymi w bardzo dużych dawkach, często równocześnie z terapią immunosupresyjną” – wskazuje dr Aleksandra Kucharczyk.
Nowe podejście do systemu ochrony zdrowia
Dzięki możliwości zastosowania leczenia przyczynowego, tysiące pacjentów z chorobami o podłożu eozynofilowym mogą powrócić do normalnego życia, co przynosi korzyści zarówno dla pacjentów, jak i dla systemu ochrony zdrowia.
„Dostęp do terapii biologicznych w ramach AOS wpisuję się w politykę odwracania piramidy świadczeń zdrowotnych i bez wątpienia wiązałby się z odciążeniem wysokospecjalistycznych ośrodków szpitalnych. Podstawowe narzędzia leżą tutaj w rękach płatnika. Odpowiednia modyfikacja finansowania opieki w programie lekowym może doprowadzić do promowania wydania leku do domu, co jest jednoznaczne z osiągnięciem optymalnego celu terapeutycznego, czyli dobrej kontroli choroby oraz przeniesienia ciężaru opieki do dobrze finansowanych, wyposażonych w niezbędny sprzęt i przeszkolony personel ośrodków AOS” – uważa prof. Maciej Kupczyk.
Źródło dystrybucji: pap-mediaroom.pl
